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解码浙江“新小龙”丨一家杭州企业的十年“治愈”长征帮地中海贫血患者“脱贫”
发布日期:2026-02-16 07:43:48 浏览次数:

  

解码浙江“新小龙”丨一家杭州企业的十年“治愈”长征帮地中海贫血患者“脱贫”(图1)

  浙江首批96家高成长性科技企业入选,展现区域创新活力与科技成果转化成效。

  02康霖生物十年专注基因治疗,KL003疗法实现地贫患者临床治愈率百分百。

  032024年康霖生物融资遇阻,获“4+1”产业基金一亿支持,突破研发困境。

  04KL003疗法全球治疗患者超国际领先公司,具备成本低、周期短等优势。

  在浙江这片涌动创新基因的土地上,从“六小龙”到“新小龙九游娱乐官方平台”,无数科技创新企业正拉开全新篇章,开始腾跃于时代潮头。浙江何以不断涌现这些具有高成长性与创新活力的科技企业?其背后的政府引导、市场机制与创新生态如何协同作用,推动科技成果转化与产业升级?本系列报道将对首批入选的96家高成长性科技企业进行系列调研与解读深入,解码浙江的“新”密码。浙江的创新实践,不仅是区域发展的生动样本,更为中国式现代化提供了探路经验。让我们共同聚焦这片创新热土,解读新时代“小龙”腾飞的密码与启示。

  “感谢医院让我‘脱贫’,以后我就可以徒步和爬山了。”“我的世界从此有光了。”“这是真正意义上的‘治愈’,避免了异体移植的排异风险。”

  每次收到患者、家属、医生这样的反馈,康霖生物科技(杭州)有限公司创始人(以下简称“康霖生物”)吴昊泉和团队成员都会动容,这意味着又一名地中海贫血症患者被治愈,从此可以和普通人一样生活。

  初见吴昊泉,是两年前的夏天,那时候记者听到的是一个多年来科技和金融一起向善向美,“人才与金融”双向奔赴的故事。彼时公司已经有多个项目打通技术路线,在动物水平达到了功能性治愈的疗效。

  近日,潮新闻记者再次对康霖生物创始人吴昊泉进行了专访,发现这家入选浙江省“科技新小龙”的企业,十年来专注研发的基因治疗创新药物KL003,目前已经在广州南沙落地全国首个输血依赖型β-地中海贫血基因治疗临床项目中应用。

  地中海贫血是一种遗传性溶血性疾病,重型β-地贫患者,需要终身依赖输血维持生命。

  1月份,又有一名被治愈的地贫患者陈同学和家人来到杭州,感谢康霖生物让她彻底摆脱了对输血的依赖。

  照片里,陈同学长着圆圆的脸,笑得很甜。合照中,吴昊泉和陈同学的家长一样,笑容温暖且明媚。

  一位位患者被治愈,吴昊泉特别有成就感,是他和团队十年来坚持做着一件难做的事,让科技的力量使得生命重启。

  吴昊泉是复旦大学遗传学博士,在基因治疗领域有着30多年的经验,早在2013年他就意识到基因治疗可以满足许多临床所需,2015年回国创业的时候,他就觉得中国能够在基因治疗领域实现弯道超车成为引领者,于是开始专注于基因治疗创新药的研发和应用。

  “太容易的事情价值是小的,难的事情如果做成,价值就大,科技创新不就是这样吗?我们去解决以前大家不能解决的问题。”吴昊泉说:“简单的事情谁都能做,要做,就做‘难做’的事。”

  地中海贫血通过基因治疗的原理蛮容易理解:提取患者自身的造血干细胞,通过载体导入正常的β-珠蛋白基因,再将修饰好的细胞回输患者体内,使其能自主生产正常的血红蛋白。

  其中一道关键壁垒拦住了全球众多团队:如何在体外基因修饰过程中,维持造血干细胞的“干性”?

  “这就像保存、运输种子一样。”吴昊泉打了个比方,“可以把需要回输的造血干细胞想象成‘种子’。在体外处理时种子发芽并且‘芽’掉了就没用了。”

  通过独创的技术体系,团队成功率先解决了造血干细胞在体外基因修补过程中干性损失这一国际性难题。

  正是这项突破,使得KL003疗法在效率、成本和生产稳定性上具备了显著优势,“现在我们有了专利就有了护城河。”吴昊泉说。

  “我们的目标,是让患者家庭和社会都能负担得起这场‘治愈’。”吴昊泉算过一笔账:一个重型地贫患者终身治疗花费可达数百万元,而基因治疗虽单次投入较大,却是一劳永逸的解决方案,长远看能极大减轻家庭与医保系统的负担。

  在康霖生物的创新药研发成功之前,除了输血,地中海贫血患者还可以通过骨髓移植治疗,但是存在配型难、费用高、排异风险大等情况。

  康霖生物研发的KL003是通过改造患者的自身造血干细胞进行回输,可以从根本上避免排异风险,更为重要的是治愈后,患者的红细胞可以恢复正常的造血功能,从而达到改善贫血并最终摆脱输血依赖,实现“一次给药,终身治愈”,“可以减少用血量,缓解用血紧张的社会性难题。”吴昊泉说。

  创新药研发素有“十年时间,十亿美金”之说,十年是研发时间,十亿美金是研发费用。

  “最难的时刻在2024年。”吴昊泉坦言。当时,公司核心产品已显示出显著的临床疗效,但由于生物医药资本市场遇冷、退出机制不明朗,融资陷入僵局。

  “我们已经到了弹尽粮绝的程度。高管主动领取半薪,持续了一年半,全体员工曾有两个月发不出工资。”

  “‘4+1’产业基金给了我们一个亿的支持,就像雪中送炭一样。”吴昊泉说,“这笔钱让我们得以推进关键的临床试验。如果那时停掉,过去近十年的努力就归零了。”

  吴昊泉特别点赞了杭州的营商环境:“各种人才政策、研发补助等都给予了我们支持。”

  除了政策,银行、本地国企等在十年来都在为企业护航,“前期研发运营等费用大概花了3个亿左右。”这种务实、及时的后盾,成为像康霖生物这样专注创新研发企业穿越周期的重要支撑。

  这一次入选浙江省“科技新小龙”,吴昊泉说对康霖生物来说不仅仅是认可,也将会是一个新起点,“我们就会增加被看见的机会。”

  吴昊泉提到国际医生和患者对中国自研创新药仍有认知隔阂,“之前有欧洲患者咨询后,他的主治医生还是推荐了他们认为更‘可靠’的国外药企。”

  事实上,吴昊泉透露,目前康霖在全球真实世界治疗的地贫患者数量已超过国际率先获批的明星公司。“从治疗效果、生产成本和治疗周期(约两个月)看,我们是全球最好的之一。”

  吴昊泉相信,解决需求就能产生价值。截至目前,康霖生物KL003疗法在全国范围内已完成近百例患者治疗,其中七八十例已实现临床治愈,生活与常人无异。

  “我们需要用事实打破刻板印象,我们不仅治愈了一种疾病,我们正在用实实在在的成果,改变世界对中国创新的看法。”吴昊泉的目光早已投向全球。康霖生物研发的创新药可以用于治疗地中海贫血及类似疾病如镰刀型贫血,在东南亚、中东、非洲等地患者数量远超中国。“全球潜在患者数千万,这是一个有着巨大医疗需求的九游娱乐官方平台市场。”

  如今,看霖生物已经在杭州钱塘区布局新的生产线月份可以投用,年产能将从现在的300例提升到1000例以上,年产值有望突破十亿元。“这条生产线引入更多自动化、封闭式设备, 可以进一步缩减成本和提升生产效率和稳定性。”吴昊泉说。

  “让每一个患者重获新生的笑容,让我们的项目商业化落地创造更大的价值,都是我们坚持做‘难做’之事的意义所在。”吴昊泉说。